Российские ученые разработают препарат от спинальной мышечной атрофии

Через пять лет в России появится отечественный препарат для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), - говорится в ответе Минпромторга РФ зампреду комитета Госдумы по охране здоровья Леониду Огулю.

"Отечественным производителем лекарственных препаратов ЗАО "Биокад" разработан генотерапевтический препарат для медицинского применения, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии", - говорится в ответе Минпромторга за подписью Дениса Мантурова, передает РИА Новости.

Препарат уже проходит доклинические испытания для определения эффективной и безопасной дозы для человека. Подача заявления на проведение клинических испытаний планируется в текущем году.

"Потенциально лекарственный препарат способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена", - отмечает Минпромторг.

"Это, конечно, очень длинный срок. По таким долгожданным препаратам мы должны на законодательном уровне предусмотреть ускоренные процедуры испытаний и регистрации", - отметил Огуль, пояснив, что для этого потребуется внесение изменений в закон "Об обращении лекарственных средств".

Напомним, СМА – достаточно распространенное заболевание позвоночника: оно развивается из-за разрушения альфа-мотонейронов, отвечающих за сокращение скелетных мышц и находящихся в передних рогах спинного мозга.